הדנ"א (החומר התורשתי בגרעין התא) מקודד (מתורגם) לחלבונים שחיוניים לתפקוד תאי הגוף, ולמולקולות רנ"א יש תפקיד מרכזי בתהליך זה. נגזרות של דנ"א (חומצות פפטידו-גרעיניות, המכונות פנ"א) יכולות לקשור רצפי דנ"א ורנ"א ספציפיים בגרעין התא. כך, ניתן לפגוע באמצעותן בסלקטיביות בדנ"א או רנ"א אונקוגניים (פרו-סרטניים) ולגרום למוות תאי מתוכנת (אפופטוזיס) של תאי סרטן; דנ"א ורנ"א אלו משתייכים לגנים אונקוגניים שפעילותם חשובה לחלוקת תאים ולתפקודם, אך כאשר הם עוברים שינוי גנטי (מוטציה) הם עלולים לגרום לתהליך סרטני (חלוקה בלתי מבוקרת של תאים). במחקרינו הקודמים פיתחנו מולקולות פנ"א סינתטיות שיכולות לקשור רצף דנ"א של תא סרטני ובהקרנת אור להגיב אליו כימית ולגרום למותו. עם זאת, כאשר החדרנו את הפנ"א הללו לתאים סרטניים אנושיים הן לא הצליחו לחדור את מעטה החלבונים של הדנ"א שלהם, וכך לא הצליחו לקשור אותו ולפגוע בתאים. בעקבות כך, במחקר זה פיתחנו דור חדש של מולקולות פנ"א; הן תוכננו לקשור אזור מסוים ברנ"א שבגרעין התא (pre-mRNA) וכך לפגוע בשחבור (Splicing) בתאים סרטניים אנושיים – בתהליך זה מולקולות רנ"א נחתכות, כך שקטעים מסוימים מוצאים מהן וקטעים אחרים מתחברים זה לזה. בהתחברם הם יוצרים את הרצף הגנטי הצופן את המידע הדרוש לבניית חלבוני התא הסרטני ותפקודו. קשרנו למולקולות הפנ"א פפטיד (שרשרת חומצות אמינו) מסוג CLIP6 – שדווח במחקרים כחודר לתאים אנושיים בדיפוזיה (פעפוע) – וכך הן הצליחו לחדור לתאים הסרטניים, לקשור בהם קטעי רנ"א ולפגוע בתהליך השחבור, ולעכב משמעותית את שגשוגם. כיום, בשיתוף פעולה עם הפקולטה לרפואה של האוניברסיטה העברית, אנו בוחנים את הפעילות האנטי-סרטנית של מולקולות פנ"א אלו בעכברים עם גידול מוחי. אם התוצאות תהיינה חיוביות ונראה שהפנ"א אינן רעילות במתן תוך-מוחי (הן מוחדרות ישירות לגידול במוח), נוכל להתקדם לניסויים במודלים נוספים (למשל בחזירים) ומשם בתקווה לניסויים קליניים בבני אדם.